HEMOPHILIA GENE THERAPY MARKET ANALYSIS

Hemophilie ist eine genetische Erkrankung, bei der das Blut des Patienten normalerweise nicht durch Mangel an blutspaltenden Proteinen, die als koagulierende Faktoren bekannt sind, klont. Herkömmliche Behandlungsoptionen umfassen einen rechtzeitigen Austausch des spezifischen Gerinnungsfaktors. Große Pharmazie- und Biotech-Unternehmen führen Forschung und Entwicklung durch, um Gentherapie für Hämophilie durch verschiedene Mängel mit konventioneller Therapie zu entwickeln. Eine zunehmende Zahl von hämophilen Patienten, die eine Behandlung und eine starke Produktpipeline benötigen, wird erwartet, dass das Wachstum des hemophilia Gentherapie-Marktes vorangetrieben wird.

Der globale Hemophilie-Gentherapiemarkt wird geschätzt auf 330,9 Mio. US$ in 2022 und erwartet eine CAGR von 43,6%% während des Prognosezeitraums (2022-2030).

Abbildung 1. Global Hemophilie Gene Therapy Market Share (%), by Hemophilia Type, 2022

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Eine weltweit zunehmende Hemophilie-Patientenbasis, insbesondere in entwickelten Ländern, soll das Wachstum des Hemophilie-Gentherapie-Marktes vorantreiben:

Hohe Prävalenz der Hämophilie erhöht die Nachfrage nach einer nachhaltigen Behandlung der Krankheit, die prognostiziert wird, um das Marktwachstum über den Prognosezeitraum zu treiben. Nach Angaben der National Hemophilia Foundation Factsheet 2018 hat Hemophilie weltweit über 400.000 Personen betroffen. Darüber hinaus haben nach derselben Quelle geschätzte 75% der an Hämophilie leidenden Patienten keinen Zugang zur Behandlung oder erhalten eine unzureichende Behandlung. Laut dem Bericht Centers for Disease Control and Prevention (CDC) Hemophilia A tritt in 1 von 5.000 lebenden männlichen Geburten auf. Es ist etwa viermal häufiger als Hemophilia B. Wenige wirksame Behandlungen für Hämophilie benötigen lebenslange Infusion von teuren Medikamenten, die durch rekombinante Biotechnologie oder aus menschlichem Plasma hergestellt werden.

Darüber hinaus zeigte die Metaanalyse im September 2019 nach dem American Journal of Managed Care, dass mehr als 1.125.000 Männer auf der ganzen Welt die vererbte Blutungsstörung haben; 418.000 davon haben eine schwere Version der meist nicht diagnostizierten Krankheit. Bisher wurden weltweit nur 400.000 Menschen mit Hämophilie geschätzt.

Die Studie ergab, dass pro 100.000 Männer gibt es:

• 1 Fälle für alle Schweregrade der Hämophilie A
• 0 Fälle für schwere Hämophilie A
• 8 Fälle für alle Schweregrade der Hämophilie B
• Fälle für schwere Hämophilie B.

Pro 100.000 Männer ist die Prävalenz bei der Geburt:

• 6 Fälle für alle Schweregrade der Hämophilie A
• 5 Fälle für schwere Hämophilie A
• 0 Fälle für alle Schweregrade der Hämophilie B
• 5 Fälle für schwere Hämophilie B

Für diejenigen, die mit Hämophilie geboren werden, werden die Chancen, ein Leben von normaler Dauer und Qualität zu leben, um 64 % in den oberen mittleren Einkommensländern, 77% im mittleren Einkommen und bis zu 93% in niedrigen Einkommensländern reduziert. Im Jahr 2020 identifizierte die World Federation of Hemophilia (WFH) 165.379 Menschen mit Hämophilie A und 33.076 Menschen mit Hämophilie B weltweit.

Darüber hinaus, nach Center for Disease Control and Prevention, Hemophilia A betrifft 1 in 5.000 männlichen Geburten und etwa 400 Babys werden jedes Jahr mit Hämophilie A geboren.

Abbildung 2. Globale Hemophilie Gentherapie Marktanteil (%), nach Region, 2022

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Starke Gen-basierte Produktpipeline für die Hämophilie-Behandlung wird erwartet, dass das Wachstum der Hemophilie-Gentherapie-Markt

Genetherapie für Hämophilie hat eine starke Produktpipeline, die in naher Zukunft in den Markt kommen wird. Dies wird erwartet, dass das Marktwachstum vorangetrieben wird, da es zur Verfügbarkeit neuer Behandlungsoptionen für das Management von Hämophilie führen würde. Im Januar 2019 befinden sich über 15 Untersuchungsgenetherapien in der klinischen Entwicklungsphase. Im Dezember 2018 kündigte Spark Therapeutics die aktualisierten vorläufigen Daten für die laufende Phase 1/2 klinische Studie der Untersuchung SPK-8011 in der Hemophilie A an.

Aktuelle Therapien zur Behandlung von Hämophilie sind nur symptomatische Behandlung der Krankheit durch Verabreichung von Gerinnungsfaktoren XIII oder IX. Darüber hinaus gibt es schwerwiegende Nebenwirkungen, die mit plasmagestützten Produkten verbunden sind, und begrenzten Zugang zur Behandlung. Die Genetherapie kann diese Probleme auf bestimmte Ebene ansprechen. BioMarin Pharmaceuticals Gentherapieprodukt Valoctocogene roxaparvovec für Hämophilie A war in Phase III der klinischen Entwicklung im Jahr 2019.

Darüber hinaus führte Russland im Januar 2021 eine Interventionsstudie für Efmoroctocog Alfa Injection [Eloctate] zur Behandlung von Hämophilie A durch. Die Studie ist derzeit in Phase 4 und die Studie wird voraussichtlich am 15. November 2022 abgeschlossen werden.

Global Hemophilie Gene Therapy Market – Auswirkungen von Coronavirus (COVID-19) Pandemie

Seit dem Ausbruch des COVID-19 Virus im Dezember 2019 hat sich die Krankheit auf über 100 Länder weltweit ausgebreitet und die Weltgesundheitsorganisation hat am 30. Januar 2020 einen Notfall für die öffentliche Gesundheit erklärt.

COVID-19 kann die Wirtschaft auf drei Hauptwege beeinflussen: indem sie die Produktion und die Nachfrage von Medikamenten, medizinischen Geräten, Nahrungsergänzungsmitteln usw. direkt beeinflussen, indem sie Störungen in Vertriebskanälen und durch ihre finanziellen Auswirkungen auf Firmen und Finanzmärkte verursachen. Aufgrund der bundesweiten Lockdowns stehen mehrere Länder, wie China, Indien, Saudi-Arabien, U.A.E., Ägypten und andere, vor Problemen beim Transport von Drogen von einem Ort zum anderen.

Die COVID-19 Pandemie hatte jedoch aufgrund des Rückgangs der Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten aufgrund der COVID -19 Pandemie einen negativen Einfluss auf den globalen Hemophilie-Gentherapiemarkt. Zum Beispiel, im Juli 2020, nach dem National Center for Biotechnology Information, die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten für die Entwicklung von Impfstoffen, die zur Prävention von Coronavirus verwendet wurden, standen zum Zeitpunkt der COVID-19 Pandemie im Vordergrund. Im Rahmen der Antwort der WHO wurde der R&D Blueprint aktiviert, um Diagnosen, Impfstoffe und Therapien für dieses neuartige Coronavirus zu beschleunigen. Der Blueprint zielt darauf ab, die Koordination zwischen Wissenschaftlern und globalen Gesundheitsexperten zu verbessern, den Forschungs- und Entwicklungsprozess zu beschleunigen und neue Normen und Standards zu entwickeln, um von der globalen Reaktion zu lernen und zu verbessern. Am 30. Januar 2020 erklärte der Generaldirektor der WHO nach den Empfehlungen des Notfallausschusses, dass der Ausbruch ein Notfall für die öffentliche Gesundheit von internationalem Interesse sei (PHEIC). Weltwissenschaftler auf COVID-19 trafen sich dann am 11.–12. Februar 2020 am Genfer Hauptsitz der Weltgesundheitsorganisation, um das aktuelle Wissensniveau über das neue Virus zu bewerten, kritische Forschungsfragen zu vereinbaren, die dringend beantwortet werden müssen, und Wege zu finden, gemeinsam zu arbeiten, um die vorrangige Forschung zu beschleunigen und zu finanzieren, um diesen Ausbruch zu drosseln und sich für die Zukunft vorzubereiten. Daher verlangsamt sie die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten für die bei der Behandlung von Hämophilie verwendeten Medikamente.

Global Hemophilie Gene Therapy Markt: Schlüsselentwicklungen

Im Juli 2022 kooperieren Sanofi, Pharma- und Gesundheitsunternehmen und schwedisches Orphan Biovitrum, biopharmazeutisches Unternehmen mit der Entwicklung und Vermarktung von efanesoctocog alfa. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) erteilte Breakthrough Therapy-Bezeichnung an efanesoctocog alfa (BIVV001) für die Behandlung von Menschen mit Hämophilie A, eine seltene und lebensbedrohliche Blutungsstörung, basierend auf Daten aus der zentralen XTEND-1 Phase 3 Studie. Efanesoctocog alfa ist die erste Faktor VIII Therapie, die von der FDA mit Breakthrough Therapy bezeichnet wird. Efanesoctocog alfa ist eine neuartige und erforschte Faktor VIII-Therapie, die für die Mehrheit der Woche in einem einwöchigen prophylaktischen Behandlungsregime normale bis nahe normalisierte Faktoraktivitätsstufen liefert. Breakthrough Therapy-Bezeichnung ist entworfen, um die Entwicklung und Überprüfung von Medikamenten in den USA zu beschleunigen, die ernsthafte oder lebensbedrohliche Bedingungen anstreben. Medikamente, die für diese Bezeichnung qualifizieren, müssen vorläufige klinische Beweise zeigen, dass das Medikament eine erhebliche Verbesserung der klinisch signifikanten Endpunkte gegenüber verfügbaren Therapien nachweisen kann.

Global Hemophilie Gene Therapy Markt: Zurückhaltung

Die wichtigsten Faktoren, die das Wachstum des globalen Hemophilie-Gentherapie-Marktes behindern, sind schwerwiegende Nebenwirkungen, die mit plasmagestützten Produkten verbunden sind, und begrenzten Zugang zur Hemophilie-Behandlung. So ist im September 2019 laut National Center for Biotechnology Information eine große Komplikation der Behandlung mit Koagulationsfaktorkonzentraten in der Hämophilie die Entwicklung von Alloantikörpern, die gegen Faktor VIII oder IX gerichtet sind. Eine häufige Langzeitkomplikation der Hämophilie ist dauerhafte Schädigung der Gelenke (Hemarthropathie) durch wiederholte Blutungssequenzen verursacht.

Schlüsselspieler

Zu den wichtigsten Akteuren im globalen Hemophilie-Gentherapie-Markt gehören BioMarin Pharmaceuticals, Inc., Spark Therapeutics, Pfizer, Inc., UniQure NV, Ultragenyx Pharmaceutical, Shire PLC Sangamo Therapeutics, Inc. und Freeline Therapeutics.