FRIEDREICHS ATAXIA MARKT ANALYSIS

Friedreichs Ataxie wird durch genetische Mutationen verursacht, die zu einer Abnahme der Produktion und Expression eines mitochondrialen Proteins namens frataxin führen, das an der Regulierung von Eisenschwefel-Clusterenzymen innerhalb von Zellen des Körpers beteiligt ist. Unzureichende frataxin-Spiegel führen zu einer verminderten Aktivität mehrerer mitochondrialer Enzyme, die an der Elektronentransportkette beteiligt sind, was zu einem beeinträchtigten mitochondrialen Stoffwechsel wie der Ansammlung von Eisen in Mitochondrien Dysfunktion der Adenosintriphosphatsynthese, reduzierter ATP (Adenosintriphosphat) Produktion und ineffizienter Antioxidanzreaktion führt. Als Folge der mitochondrialen Dysfunktion verlieren Neuronen progressiv die Ataxie-Patienten von Friedreich ihre Fähigkeit, Bewegung zu koordinieren und tägliche Aktivitäten wie Gehen, Laufen, etc. effektiv durchzuführen. So zielten therapeutische Strategien für die Verwaltung oder Behandlung von Friedreichs Ataxie-Patienten darauf ab, einige der nachgelagerten Folgen von frataxin Mangel oder bei der Wiederherstellung ausreichender frataxin Ebenen in der Zelle zu korrigieren.

Eine angemessene Heilung für Friedreichs Ataxie ist jedoch für Patienten noch nicht verfügbar. Einige der für die Verwaltung oder Behandlung von Friedreichs Ataxia-Patienten verwendeten Therapieansätze umfassen die Verwendung von Medikamenten wie Angiotensin-konvertierende Enzyme (ACE) Inhibitoren, Beta-Blocker, Diuretika, Para-Benzochinon, Immunmodulatoren, Skelettmuskelrelaxantien, Anti-Epileptika, Nuklearfaktor-Erythroid-Faktor 2 (Nrf2) Inducer, Histon-Deacetylase (HDAC) Inhibitoren, deuterierte mehrfach ungesättigte Fettsäuren, Transaktivatoren der Transkription (TAT)-frataxin, Eisen etc. Zukünftige Therapeutika von Friedreichs Ataxie beinhalten fortgeschrittene Gentherapie, um eine korrekte Kopie des Gens hinzuzufügen, das für die Produktion von frataxin Protein im Körper verantwortlich ist.

Der globale ataxia-Markt von Friedreich wird geschätzt auf 777,2 Mio. US$ in 2022 und erwartet eine CAGR von 13.0% über den Prognosezeitraum (2022-2030).

Abbildung 1. Global Friedreichs Ataxia Marktanteil (%), Nach Region, 2022

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Eine hohe Belastung von Friedreichs Ataxie wird erwartet, dass das Wachstum des globalen Friedreich-Ataxiemarktes im Prognosezeitraum vorangetrieben wird.

So wurde nach Angaben der Ataxia UK, einer im November 2020 in Schottland und England & Wales registrierten Wohltätigkeitsorganisation, geschätzt, dass die Häufigkeit von Friedreichs Ataxie auf Basis von Trägerfrequenz von 1 in 85 in Europa im Jahr 2020 1:29.000 betrug.

Abbildung 2. Global Friedreichs Ataxia Marktwert (US$ Mn), Durch die Route der Verwaltung, 2022

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Die zunehmenden Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten für die Einführung von neuartigen Friedreich-Ataxie-Therapien dürften das Marktwachstum im Prognosezeitraum vorantreiben.

So hatte beispielsweise nach einem in der Zeitschrift Neurobiologie of Disease veröffentlichten Artikel im Januar 2021 eine orale Droge namens Leriglitazon Vorteile bei der Behandlung von Friedrichs Ataxie in Zell- und Tiermodellen gezeigt. Leriglitazone wird von Minoryx Therapeutics, einem in Spanien ansässigen biotechnologischen Unternehmen, hergestellt und ist derzeit in fortgeschrittenen Phase 2/3 klinischer Studien zur Behandlung von Friedrichs Ataxie. Leriglitazone stellt mitochondriale Funktion wieder her, die durch das Fehlen von mitochondrialen Proteinfrataxin (FXN) in Friedreichs Ataxia-Krankheit generell behindert wird.

Darüber hinaus, im Februar 2022, Design Therapeutics, Inc., ein US-basiertes Biotechnologie-Unternehmen, bekannt gegeben, dass es derzeit die Phase 1 klinische Studie seiner Untersuchungsdroge DT-216, eine intravenöse (IV) Injektion zur Behandlung von Friedreichs Ataxia und diese klinische Studie wird voraussichtlich bis Dezember 2022 abgeschlossen werden.

Hauptakteure, die auf dem Markt tätig sind, konzentrieren sich darauf, die Zulassung ihrer Ataxie-Medikamente von Friedreich zu erhalten, die voraussichtlich das Wachstum des globalen Marktes für Ataxie von Friedreich über den Prognosezeitraum vorantreiben.

Im März 2022, Stealth BioTherapeutics Inc., ein Cayman Islands-basiertes Biotechnologie-Unternehmen, gab bekannt, dass es Orphan Drug Designation von der US Food and Drug Administration (US FDA) Office of Orphan Products Development für seine Droge Elamipretide erhielt, die für die Behandlung von Friedreichs Ataxia angezeigt wird.

Global Friedreichs Ataxia Market – Auswirkungen von Coronavirus (Covid-19) Pandemic

SARS-CoV-2 (Jedes akutes Atemsyndrom Coronavirus) wurde im Dezember 2019 von Wuhan, China, erstmals gemeldet und von der Weltgesundheitsorganisation (WHO) als globale Pandemie erklärt, die diese SARS-CoV-2 Infektion als neuartige Coronavirus (COVID-19) bezeichnet. Nach dem Coronavirus (COVID-19), Weekly Epidemiological Update von der Weltgesundheitsorganisation, COVID-19 hat sich auf der ganzen Welt infiziert über 519 Millionen Einwohner, die zu mehr als 6,3 Millionen Todesfälle zum 15. Mai 2022 führen. Die negativen Auswirkungen von COVID-19 auf den Gesundheitsbereich sind riesig und haben die gesamte Lieferkette der Gesundheitsbranche erheblich gestört, von Rohstoffen bis hin zur Produktion und Lieferung. Ebenso wirkte sich die COVID-19 Pandemie aufgrund von Bewegungseinschränkungen und Lockdowns auf das Gesamtwachstum des Ataxiemarktes von Friedreich negativ aus.

Ebenso wurde die Nachfrage und das Angebot von Friedreichs Ataxie-Therapie durch den Stopp von klinischen Studien, die auf die Entwicklung von Behandlungsmedikamenten für Freidreichs Ataxie abzielen, sowie die gestörte Versorgung von Friedreichs Ataxia-Behandlungsmedikamenten während des Lockdowns gestört. Darüber hinaus standen bei der Abriegelung Physiotherapie, Rehabilitationsprogramme, körperliche Ausbildung usw. für das Management von Friedreichs Ataxie zum Stillstand.

So wurde nach einer elektronischen Erhebung, die bei Friedreich ataxia (FA) Patienten in Italien durchgeführt und im Cerebellum & Ataxias Journal veröffentlicht wurde, einer Open-Access-wissenschaftlichen Zeitschrift im Januar 2021 festgestellt, dass die Anzahl der Patienten, die einer Physiotherapie unterzogen wurden, aufgrund des COVID-19-Abschlusses um 72,2% reduziert wurde. Nach der gleichen Quelle berichteten über 60% der Friedreich-Ataxie-Patienten, dass die Gesundheit in Abwesenheit von Physiotherapie während der COVID-19-Verriegelung verschlechtert wurde.

Global Friedreich's Ataxia Market - Restraint

Herausforderungen bei der Konzeption und Durchführung von klinischen Studien zur Entwicklung von Freidreichs Ataxia-Behandlung sind die Faktoren, die das Wachstum des globalen Friedreich-Ataxia-Marktes im Prognosezeitraum behindern werden.

Die Entwicklung klinischer Studien für seltene neurodegenerative Erkrankungen wie Friedreichs Ataxie ist aufgrund der unzureichenden Anzahl von Friedreichs Ataxiepatienten, der heterogenen Art der Erkrankung mit einer langsamen und variablen Progressionsrate schwierig zu identifizieren, was es schwierig macht, zuverlässige Ergebnisse zu identifizieren, um die Progression von Friedreichs Ataxie zu überwachen.

So ist Friedreichs Ataxie nach einem Artikel, der vom Orphanet Journal of Rare Diseases veröffentlicht wurde, im August 2020 eine genetische, neurodegenerative Bewegungsstörung mit einem typischen Alter von Anbeginn (das Alter, in dem die Symptome einer Krankheit zuerst auftreten) zwischen 10 und 15 Jahren. So dauert die Diagnose der Krankheit seit ihrer Anfangsphase lange. Die gleiche Quelle schätzt auch, dass die durchschnittliche Zeit für die Diagnose seltener Erkrankungen wie Friedreichs Ataxie 5 Jahre beträgt.

Schlüsselspieler

Zu den wichtigsten Akteuren im globalen Friedreich-Ataxiemarkt gehören Reata Pharmaceuticals, Inc., Retrotope Inc., Minoryx, PTC Therapeutics, Design Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc., Jupiter Neurosciences, Inc., Lexeo Therapeutics, Zydus Lifesciences Ltd., Cipla Limited, GlaxoSmithKline.