FAMILIAL CHYLOMICRONEMIA SYNDROM BEHANDLUNG MARKT ANALYSE

Familial Chylomicronemia Syndrom ist eine genetische Erkrankung, die durch eine Unfähigkeit des Körpers, Fette hauptsächlich Triglycerid zu verdauen gekennzeichnet ist. In Familial Chylomicronemia Syndrom ist die Lipoprotein Lipase (LPS) nicht funktionell, das ist das Enzym, das chylomicrons im Blut bricht. Healthcare-Anbieter können klinisch diagnostiziert FCS durch die Suche nach akuter Pankreatitis, Bauchschmerzen, unkontrolliertem Diabetes, überschüssiger Alkoholaufnahme und Hypertriglyceridmie. Das markanteste Zeichen des familiären Chylomicronemia-Syndroms ist das Auftreten von Fettblut auf der Haut, vor allem aufgrund des hohen Fettgehalts im Körper. Menschen mit extrem hohen Triglyceriden sind mehr FCS ausgesetzt. Laut dem Bericht der Familial Chylomicronemia (FCS) Foundation leiden 2017 rund 30 Millionen Menschen an seltenen Krankheiten, die für alle 1 von 10 Personen in den USA verantwortlich sind, und auch 95% seltener Krankheiten haben keine Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Behandlung. Familial Chylomicronemia Syndrom ist eine seltene Erkrankung, die die kleine Bevölkerung weltweit beeinflusst. Laut einem Bericht der Nationalen Organisation für seltene Disorder (NORD) ist FCS im Jahr 2017 in der französischen Gemeinschaft und in bestimmten Gemeinden des Netherlands mehr verbreitet, wo die Prävalenz so hoch ist wie alle 19 bis 20 pro Million Personen.

Schwere Komplikationen im Zusammenhang mit FCS sind Fettleber-Erkrankungen, vergrößerte Leber, vergrößerte Milz und Pankreatitis, die lebensbedrohlich sein kann. In Pankreatitis produziert Pankreas Hormone Insulin, die hilft, Nahrung zu verdauen und reguliert Blutzuckerspiegel. Es zeichnet sich durch eine Entzündung der Pankreas aus, die extrem schmerzhaft ist und schwer sein kann. Häufige Anschläge der Pankreatitis können zu langfristigen Organschäden oder Tod führen. Aufgrund der Seltenheit des Zustandes ist der klinische Verlauf dieses Syndroms nicht gut verstanden, was in naher Zukunft eine Chance für den Familial Chylomicronemia-Syndrom-Behandlungsmarktspieler schafft.

Bei Menschen mit FCS kann der Triglyceridspiegel im Vergleich zu normalen Individuen bis zu 20 bis 30 Mal ansteigen, auch mit Medikamenten einer fettarmen Ernährung. Forscher arbeiten daran, eine Therapie mit einem Potenzial zu entwickeln, um das Niveau von ApoC-III im Blut zu reduzieren. ApoC-III hat sich als Protein erwiesen, das Triglyceride im menschlichen Körper reguliert. So kann die Verringerung der Menge an ApoC-III dazu beitragen, die erhöhten Gehalte an Triglycerid zu regulieren, was ein signifikanter Risikofaktor für Pankreatitis ist.

Nicht-Erneuerung von Glybera und Einführung von Volanesorsen, um die gesamte Familial Chylomicronemia Syndrome Behandlung Marktwachstum

Im September 2017 kündigte Akcea Therapeutics Inc., eine Tochtergesellschaft von Ionis Pharmaceutical Inc., die Einreichung von New Drug Submission (NDS) an Health Canada for Volanesorsen mit dem Fokus auf die Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten zur Behandlung von schweren Herz-Stoff-Erkrankungen durch Lipidstörungen. Volanesorsen wurde entwickelt, um die Produktion von ApoC-III-Protein in der Leber zu verringern, die eine entscheidende Rolle bei der Regulierung von Plasma TG spielt. Die Health Canada erhielt eine vorrangige Überprüfung der Droge für die Behandlung des familiären Chylomicronemia-Syndroms in Kanada, die dazu beitragen könnte, den Zugang dieses Medikaments zu den Menschen Kanadas, die an FCS leiden, zu beschleunigen und wird erwartet, dass das Wachstum des Familial Chylomicronemia-Syndrom-Behandlungsmarktes in dieser Region zu treiben. Akcea Therapeutics erzielte erfolgreiche Ergebnisse in seiner Phase 3 Trails - APPROACH Study und leitet derzeit die APPROACH Open Label Study zur weiteren Bewertung ist Wirksamkeit bei erweiterter Verabreichung des Medikaments bei FCS-Patienten.

Glybera, eine Gentherapie, wurde entwickelt, um das LPL-Enzym wiederherzustellen, das benötigt wird, um die fetttragenden Chillomicronpartikel aus dem Darm zu entfernen. Es ist eine einmalige Gentherapiebehandlung, die eine Reihe von 60 intramuskulären Injektionen in den Beinen umfasst. Im Oktober 2012 erteilte die Europäische Kommission eine Zulassung von Glybera unter außergewöhnlichen Umständen als Behandlung für kleine Teilmengen erwachsener Patienten, die mit einem familiären LPL-Mangel diagnostiziert wurden, was durch genetische Tests bestätigt wurde. Im April 2017 kündigte uniQure die Nichterneuerung der Glybera-Gentherapie-Autorisierung in Europa an, die im Oktober 2017 abläuft. Die Nichterneuerung der Zulassung von Glybera in Europa wird voraussichtlich den gesamten Markt von FCS beeinflussen.