Batten-Krankheit ist eine seltene, inhärente und tödliche autosomal rezessive neurale Störung, die in der Kindheit beginnt, aber einige Jahre dauern kann, um Symptome zu zeigen. Batten-Krankheit ist eine der ungefähr 50 Krankheiten, die unter die Kategorie der lysosome Mangelerkrankungen fallen. Die Batten-Krankheit bezeichnet auch als Neuronal ceroid Lipofuscinoses (NCLs), eine Klasse lebensbeschränkender genetischer neurogenerativer Erkrankungen, die aufgrund der Anormalität von Genen verursacht werden, die zu ihrer Unfähigkeit, benötigtes Protein zu synthetisieren, führen. Diese Krankheit zeichnet sich durch eine Fehlfunktion des Körpers aus, die in der Regel um das Alter von 2-10 mit Symptomen, wie Krampfanfälle oder allmählichen Beginn des Sehproblems erscheint. Die frühen Zeichen können subtile Veränderungen im Verhalten und Lernen zeigen, aber im Laufe der Zeit leidet das Kind an geistiger Beeinträchtigung, progressiven Verlust von Sehvermögen, Rede und Motorreaktionen, verschlechtern Anfälle, schließlich führt zu Blindheit Demenz, und schließlich Tod. Diese Krankheit wird mit Hilfe bestimmter Tests, wie Blut- oder Urintests, Haut- oder Gewebedämpfung, Hirnscans und Bildgebungstechniken diagnostiziert, einschließlich berechneter Tomographie (CT) oder Magnetresonanztomographie (MRI). Die Fledermauskrankheit ist in vier Arten wie folgt charakterisiert:
Europäische Länder mit steigender Prävalenz und Auftreten von Battenerkrankungen
Nach Angaben der Centers for Disease Control and Prevention (CDC) wird die Batten-Krankheit in 2-4 pro 100.000 Lebendgeburten in den USA im Durchschnitt beobachtet. Die Batten-Krankheit ist zwar selten, hat aber in Finnland, Schweden und anderen Teilen Europas im Vergleich zum Rest der Welt hohe Inzidenzraten. Laut der Batten-Krankheit Unterstützung und Forschung Association, die Fledermaus-Krankheit wurde oft in mehr als einem Kind der gleichen Familie begegnet. Der im Juni 2016 veröffentlichte Daily News and Analysis-Artikel deutet darauf hin, dass über 20 Millionen Kinder in Indien an seltenen Krankheiten leiden und teure Behandlungen haben. Dies schafft Chancen für die anhaltenden und anstehenden Marktteilnehmer, indem sie das Potenzial des globalen Batten-Krankheitsmarktes verstehen.
Der globale Markt für die Behandlung von Batten-Krankheit wird auf der Grundlage von Therapie- und geografischen Regionen segmentiert.
Auf der Grundlage der Therapie wird der globale Markt für Batten-Krankheit als
Ab sofort gibt es keine etablierten Medikamente und Behandlungen, um die Krankheit zu heilen und zu verhindern. Allerdings kann die Schwere der Krankheit durch bestimmte Therapien reduziert und kontrolliert werden. Nur wenige klinische Studien und Studien werden in Nordamerika, Westeuropa und Asien-Pazifik durchgeführt, um Therapien zu identifizieren, die helfen würden, das Krankheitsergebnis zu reduzieren.
Versuche von Kollaborationen von Forschungseinrichtungen zur Einführung zuverlässiger Behandlungsoptionen für Batten-Krankheit, die den Menschen Hoffnungen geben
Der Markt für die Behandlung von Batten-Krankheit ist auf globaler Ebene nicht dicht, aber die entwickelten Volkswirtschaften von Nordamerika und Europa sollen zum Wachstum des Marktes beitragen. Dies ist auf die zunehmende Häufigkeit von Batten-Krankheit und hohe Prävalenzraten in Amerika sowie in europäischen Ländern zurückzuführen. Zum Beispiel haben eine gemeinsame Studie zwischen Baylor College of Medicine, Texas Children’s Hospital und King’s College London eine Behandlung entdeckt, die geholfen hat, die neurologischen Symptome im Mausmodell der juvenile Fledermauskrankheit zu verbessern. Diese Forschung führte zu einem neuartigen Ansatz, der der Anreicherung der zellulären Abfälle in der Batten-Krankheit entgegenwirkte, indem sie auf TFEB wirkt, was ein Haupttranskriptionsfaktor ist, der die Produktion von Lysosomen durch den Zellkörper stimuliert und zelluläre Apoptose leitet. Dies hat den Patienten und Familien, die von der Battens-Krankheit betroffen sind, eine Hoffnung bereitet.
Unsachgemäße Behandlung für Batten-Krankheit verantwortlich, um die Aufmerksamkeit der verschiedenen Spieler auf den ungenutzten potenziellen Batten-Krankheit Behandlung Markt zu gewinnen
Die steigende Häufigkeit der Batten-Krankheit ohne effektive Behandlungsoption für die Prävention und Heilung der Krankheit ist der primäre Treiber für Batten-Krankheit Markt, aufgrund der mehrere Unternehmen wagen, in den ungenutzten globalen Batten-Krankheitsbehandlungsmarkt einzusteigen. Die mangelnde Bewusstseinsbildung zwischen Herstellern und Patientenpopulation sowie die Unverfügbarkeit der Behandlung für diese Krankheit behindern jedoch das Wachstum des globalen Batten-Krankheitsbehandlungsmarktes.
Obwohl der globale Markt für die Behandlung von Batten-Krankheit sehr knapp ist, sind nur wenige Schlüsselakteure, die Zellregenerationstherapien und einige andere Formen von Medikamenten anbieten, darunter Seneb BioSciences, Inc., BioMarin Pharmaceuticals und ReGenX Biosciences LLC. Die US FDA hat kürzlich BioMarins erstes Medikament zur Behandlung von Batten-Krankheit, bekannt als Brineura im Jahr 2017, zugelassen.
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Über den Autor
Vipul Patil
Vipul Patil ist ein dynamischer Managementberater mit 6 Jahren Erfahrung in der Pharmaindustrie. Vipul ist für seinen analytischen Scharfsinn und seine strategischen Weitsichten bekannt und hat erfolgreich mit Pharmaunternehmen zusammengearbeitet, um die Betriebseffizienz zu steigern, eine breitere Expansion voranzutreiben und die Komplexität des Vertriebs in Märkten mit hohem Umsatzpotenzial zu meistern.
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