GLOBAL ANTISENSE & RNAI THERAPEUTICS MARKT SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2023 - 2030)

Die Antisense & RNAi-Therapie Marktgröße wird erwartet zu erreichen US$ 14.66 Milliarden von 2030, aus US$ 5.40 Billion in 2023, bei einem CAGR von 15,3% während des Prognosezeitraums. Antisense- und RNA-Interferenz (RNAi)-Therapie arbeiten durch Hemmung der Expression von Krankheits-assoziierten Genen und haben großes Potenzial für die Behandlung verschiedener medizinischer Bedingungen gezeigt. Antisense-Therapie verwendet kurze Stränge synthetischer Nukleinsäuren, genannt Antisense-Oligonukleotide (ASOs), die dazu bestimmt sind, mRNA zu binden und zu modulieren, inhibierende Zielgenexpression. ASOs können Transkription, RNA-Verarbeitung oder Transport oder Übersetzung blockieren. Der Hauptvorteil der Antisense-Therapie ist, dass es eine präzise Downregulation von krankheitsrelevanten Genen ermöglicht. Eine große Herausforderung ist jedoch die Schwierigkeit, ASOs an Gewebe von Interesse zu liefern.

RNAi-Therapie verwenden kleine störende RNAs (siRNAs) die endogenen Mikros RNAs (miRNAs) beteiligt an post-transcriptional Gen-Silencing. Bei der Einführung in die Zelle werden siRNAs in einen multiprotein-RNA-induzierten Silencing-Komplex (RISC) eingebaut, der den Abbau von Ziel-mRNAs führt. Ähnlich wie bei ASOs können siRNAs die Expression von Zielgenen selektiv hemmen. Der Vorteil von RNAi ist seine Potenz bei der Modulation der Genexpression. Herausforderungen sind jedoch die kurze Halbwertszeit von siRNAs im Kreislauf sowie Schwierigkeiten bei der intrazellulären Lieferung. Trotz Hindernissen haben sowohl Antisense- als auch RNAi-Therapie Versprechen zur Behandlung gezeigt Krebs, neurologische Störungen und Infektionskrankheiten durch selektive Blockierung von Genen, die Krankheitswege treiben.

Antisense & RNAi Therapeutics Market Regional Insights

• Nordamerika erwartet wird, dass der größte Markt für Antisense & RNAi-Therapie während des Prognosezeitraums sein wird, was 2023 über 35,9% des Marktanteils ausmacht. Das Wachstum des Marktes in Nordamerika wird auf die starke Präsenz führender Biopharmaunternehmen und erstklassiger Forschungseinrichtungen in Ländern wie den Vereinigten Staaten zurückgeführt. Diese Unternehmen haben massive Investitionen in FuE-Bemühungen zur Entwicklung innovativer RNAi-basierter Therapien getätigt. Darüber hinaus hat die US Food and Drug Administration in den letzten Jahren mehrere Antisense-Medikamente genehmigt, was einen Schub bietet.
• Die Europa Markt wird voraussichtlich der zweitgrößte Markt für Antisense & RNAi-Therapie sein, der 2023 über 28.5% des Marktanteils ausmacht. Das Wachstum des Marktes ist auf die steigende geriatrische Bevölkerung und die zunehmende Prävalenz von Krankheiten wie Krebs und anderen zurückzuführen.
• Die Asien-Pazifik Markt wird voraussichtlich der am schnellsten wachsende Markt für Antisense & RNAi-Therapie sein, mit einem CAGR von über 21.5% während der Prognosezeit. Das Wachstum des Marktes in Asien-Pazifik wird aufgrund von Ländern wie China, Japan und Indien schnell ihre generischen Fähigkeiten zur Drogenherstellung sowie hausgemachte Innovation verbessern. Mehrere lokale Biotech-Startups erforschen RNAi-Technologien für die Entwicklung von Behandlungen. Die geringeren Herstellungskosten im Vergleich zu den westlichen Märkten ermöglichen es diesen Spielern, Therapien zu erschwinglichen Preisen anzusprechen. Dieser Vorteil zieht beträchtliche Investitionen von globalen Pharmaführern an, die ihre geographischen Fußabdrücke erweitern möchten.

Abbildung 1. Global Antisense & RNAi Therapeutics Marktanteil (%), nach Region, 2023

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Der globale Antisense- & RNAi-Therapiemarkt erscheint aufgrund starker Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen von Schlüsselakteuren und zunehmender klinischer Studienaktivitäten langfristig vielversprechend. Haupttreiber werden die Entwicklung von fortgeschrittenen Nukleinsäure-basierten Medikamentenmolekülen und das wachsende Interesse an Präzisionsmedizin sein. Weitere klinische Erfolge konnten die Umsatzwachstumsaussichten im nächsten Jahrzehnt beschleunigen. Europa und Nordamerika führen zurzeit weltweite Entwicklung und werden aufgrund der Konzentration führender Pharmaunternehmen und der Verfügbarkeit von späten Pipelines in naher Zukunft den Markt dominieren. Wissenschaftliche und Lieferherausforderungen können jedoch kurzfristig eine schnellere Marktaufnahme zurückhalten. Effiziente und sichere Lieferung von Nukleinsäuretherapeutika in Zielzellen und Gewebe bleibt eine wichtige technische Barriere. Auch die hohen FuE-Kosten im Zusammenhang mit der neuen Drogenentwicklung erhöhen Investitionsrisiken. Marktteilnehmer müssen sich auf die Raffinierung von Liefertechnologien und Biomarkerstrategien konzentrieren, um reaktionsschnelle Patientenpopulationen besser zu identifizieren. Regionen wie Asien sehen wahrscheinlich eine verstärkte Adoption, die durch steigende Ausgaben im Gesundheitswesen, die Ausweitung der klinischen Studienaktivitäten und die Stärkung der Gesetze über geistiges Eigentum verursacht wird. Erfolgreiche Erst-Marke-Produkte haben Potenzial, Blockbuster-Status zu erreichen angesichts der aktuellen Mangel an effektiven Therapien für viele genetische Erkrankungen. Die weitere Konsolidierung im Raum durch Partnerschaften, Fusionen und Übernahmen hilft Unternehmen, neue Technologien zu nutzen und Risiken zu reduzieren. Insgesamt scheint der Markt für signifikante langfristige

Antisense & RNAi Therapeutics Market Drivers:

• Forschung und Entwicklung Investitionen: Die zunehmende Investition in FuE durch Pharmaunternehmen ist ein entscheidender Faktor für das Wachstum des globalen Antisense & RNAi-Therapiemarktes. In den letzten Jahren haben die Unternehmen ihre Forschungsaktivitäten deutlich auf die Entwicklung innovativer RNA-Interferenztechnologien konzentriert. So stiegen die FuE-Ausgaben in der pharmazeutischen Industrie nach Angaben der Organisation für wirtschaftliche Zusammenarbeit und Entwicklung im April 2021 von 2015 bis 2019 jährlich um 6,1 %, wobei die Gesamtausgaben bis 2020 auf über 200 Milliarden US-Dollar steigen. Dieser Anstieg der FuE-Mittel ermöglicht es Unternehmen, RNAi und Antisense-Medikamente zur Behandlung verschiedener chronischer und lebensbedrohlicher Krankheiten zu untersuchen. Mehrere Biotech- und Pharmafirmen führen klinische Studien durch, um RNAi-Kandidaten gegen hochimpakten Krankheitsbereiche wie Krebs, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, neurologische Zustände usw. zu bewerten. Zum Beispiel hat Alnylam Pharmaceuticals mehrere RNAi-Medikamente in Spätstadien zur Behandlung von primären Hyperoxalurien und erblichen ATTR-Amyloidose.
• Innovationen in Drug Delivery Systems: Die Entwicklung neuartiger Arzneimittelliefersysteme zur effektiven Bereitstellung von RNAi- und Antisense-Therapien hat sich als Haupttreiber des Marktwachstums herausgestellt. Herkömmliche Liefermethoden wie intravenöse Injektionen haben aufgrund eines schnellen Zusammenbruchs durch Nukleasen im Blutstrom und Schwierigkeiten beim Überqueren von Zellmembranen erhebliche Bioverfügbarkeitsherausforderungen gestellt. Fortschritte in der Nanotechnologie und der Materialwissenschaft haben jedoch die Entwicklung fortschrittlicher Trägersysteme ermöglicht, die Oligonukleotide vor Degradation schützen und die zelluläre Internalisierung erleichtern können.
• Fokus auf seltene und Orphan-Anzeigen: Während RNAi und Antisense-Therapien versprechen für große Märkte wie Onkologie, ihre anfänglichen klinischen und kommerziellen Erfolge waren vor allem in seltenen und Waisenkrankheiten Indikationen. Dazu gehören Bedingungen wie transthyretin amyloidosis (ATTR), spinale muskuläre Atrophie (SMA), und familiäres chylomicronemia-Syndrom (FCS), das derzeit sehr begrenzte Behandlungsoptionen hat. Für pharmazeutische Unternehmen, die solche kleinen Patientenpopulationen mit hohen ungenutzten Bedürfnissen anstreben, können frühzeitige Nachweise und Kommerzialisierungen mit relativ kleineren Versuchen nachgewiesen werden. Es bietet auch das Potenzial für Waisendrogenbezeichnung und damit verbundene Anreize, die diese seltenen Krankheitsprogramme strategisch attraktiv machen. Mehrere RNAi- und Antisense-Medikamente wurden damit genehmigt oder sind in Spätstadien auf seltene genetische Störungen konzentriert. So erhielten z.B. Patiosiran und Inotersen die FDA-Zulassung zur Behandlung der erblichen ATTR. Darüber hinaus erweitern Unternehmen ihre Pipeline weiterhin mit Programmen in anderen Waisengebieten wie Duchenne Muskeldystrophie, Hämophilie und Lysosomal-Speichererkrankungen. Da mehr dieser Nischen Pipeline-Assets die Genehmigung erhalten, wird es das Nutzen von RNAi und Antisense-Modalitäten validieren. Dieser Erfolg bei seltenen Krankheiten wird wiederum dazu beitragen, ihren Fortschritt in größere Mainstream-Indikationen zu steigern. Die zunehmenden Industriebemühungen, die auf die Entwicklung von Waisendrogen ausgerichtet sind, stellen somit einen kritischen Treiber dar, der das Wachstum dieses Therapeutikums langfristig unterstützt.

Antisense & RNAi Therapeutics Market Möglichkeiten:

• Nicht aufstrebende Märkte: Ungenutzte Schwellenmärkte bieten eine große Chance für Wachstum im globalen Antisense- und RNAi-Therapiemarkt. Viele Entwicklungsländer haben große Patientenpopulationen mit lebensbedrohlichen Krankheiten. Aufgrund unzureichender Gesundheitsinfrastruktur und mangelnder Zugänglichkeit sind aktuelle Behandlungsoptionen jedoch begrenzt oder nicht verfügbar. Antisense und RNAi-Therapie haben das Potenzial, die Patientenergebnisse in diesen Ländern durch die Bereitstellung kostengünstiger, gezielter Behandlungen deutlich zu verbessern. Mit weniger Nebenwirkungen im Vergleich zu herkömmlichen Medikamenten können sie den Zugang zu entscheidenden Medikamenten erweitern. Ihre Anwendung ermöglicht die Entwicklung kostengünstiger neuartiger Therapien für große Krankheiten, die in Schwellenländern verbreitet sind, wie Krebs, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Hepatitis C, haben eine hohe Mortalität. Diese Fähigkeit, die großen ungenutzten medizinischen Bedürfnisse der verarmten Bevölkerungen anzugehen, kann den Markt in ungenutzten Regionen treiben.
• Neue Angaben: Der globale Antisense & RNAi-Therapiemarkt hat in den letzten Jahren vielversprechendes Wachstum durch Fortschritte in der RNA-basierten Medikamentenentwicklung und ein besseres Verständnis von molekularen Pfaden in verschiedenen Krankheiten gezeigt. Dieses wachsende Wissen bietet den Anwendungsbereich dieser Technologien auf neue Krankheitsindikatoren, die über ihre derzeitigen Verwendungen hinausgehen. Viele Pipeline-Medikate werden für Bedingungen ausgewertet, in denen Behandlungsoptionen derzeit begrenzt sind. Wenn erfolgreich, könnten diese völlig neue Bereiche für Antisense und RNAi-Therapie zu adressieren öffnen. Eine so vielversprechende neue Allee ist auf dem Gebiet der neurodegenerativen Erkrankungen. Krankheiten wie Alzheimer und Huntington sind weiterhin schwer zu behandeln. Die Forschung weist jedoch zunehmend auf RNA-Interferenzen hin, die eine Rolle in der Pathogenese bestimmter neurodegenerativer Bedingungen spielen.

Antisense & RNAi Therapeutics Market Trends:

• Fokus auf personalisierte Medikamente: Der globale Antisense- und RNAi-Therapeutika-Markt hat einen erheblichen Einfluss auf den wachsenden Trend von multidisziplinären Entwicklungsansätzen. Üblicherweise handelte es sich bei der konventionellen Arzneimittelentwicklung um separate Silos für die Entdeckung, präklinische und klinische Forschung und regulatorische Funktionen. Allerdings gibt es jetzt eine Verschiebung zu mehr integrierten, multidisziplinären Modellen, die vielfältige Expertise im gesamten Lebenszyklus der Drogenentwicklung zusammenbringen. Dieser ganzheitliche, kollaborative Ansatz erweist sich als nützlich für Antisense- und RNAi-Therapien, die einzigartige technische Herausforderungen darstellen. Diese Nukleinsäure-basierten Medikamente benötigen durch ihren Wirkungsmechanismus einen Eingang aus einer Vielzahl von wissenschaftlichen Erkenntnissen, darunter Molekularbiologie, Biochemie, Pharmakologie und klinische Medizin. Multidisziplinäre Teams ermöglichen diesen spezialisierten Fähigkeiten, gemeinsam Antisense und RNAi Kandidaten in einer rationaleren Weise zu fördern. Zum Beispiel veröffentlichten Forscher von Ionis Pharmaceuticals im Jahr 2022 Ergebnisse, die ihr funktionsübergreifendes Entwicklungsmodell demonstrierten, trugen dazu bei, die Lieferung eines neuen Antisense-Medikaments zur Behandlung der Erbtransthyretin-Amyloidose um 2 Jahre im Vergleich zu herkömmlichen Ansätzen zu beschleunigen.

Antisense & RNAi Therapeutics Market Restraint:

• Hohe Fertigung Kosten für RNA-Therapeutik: Eine zentrale Herausforderung für eine schnelle Markterweiterung sind die hohen Kosten für die Herstellung von RNA-Therapien wie Antisense-Oligonukleotiden und siRNA-Molekülen. Die Herstellung dieser sequenzspezifischen Nukleinsäuredrogen mit synthetischen Verfahren ist recht aufwendig und teuer. Es erfordert spezialisierte Ausrüstung und mehrstufige chemische Synthese, die den gesamten Herstellungsprozess Kapital intensiv macht. Unternehmen müssen hohe Investitionsausgaben einführen, um robuste Infrastruktur für die industrielle Produktion von RNA-Medikamenten zu schaffen. Dies erhöht deutlich die Kosten für die Arzneimittelentwicklung. Außerdem wirken sich die Produktionsunbeständigkeit und die Verunreinigungen auch auf die Fertigungsökonomie aus. Die hohen Kosten erhöhen letztendlich die Drogenpreise, verringern die Erschwinglichkeit und Marktaufnahme in gewissem Maße. Die Überwindung der wirtschaftlichen Hemmnisse der Herstellung bleibt ein wichtiger Rückhaltebereich für den Antisense & RNAi-Therapiemarkt.
• Lieferung Herausforderungen verbunden mit RNA-Therapeutik: Eine weitere wichtige Herausforderung ist die effiziente Lieferung von RNA-therapeutischen Verbindungen zu Zielgeweben und intrazellulären Wirkungsorten im Körper. Nackte RNA-Moleküle zeigen einen schnellen Abbau und kreuzen Zellmembranen nicht effizient auf pharmakologische Aktivität. Dies erfordert den Einsatz von Liefertechnologien wie Nanopartikeln, Liposomen, zelldurchdringenden Peptiden usw., um RNA-Medikamente zu schützen und die Aufnahme zu erleichtern. Die Entwicklung sicherer und effektiver Liefersysteme, die biologischer Umgebung standhalten können, bleibt jedoch schwierig. Probleme wie unsachgemäße Gewebetropie von Trägern, Immunreaktionen, Verläßlichkeit der Verkapselung, und Freisetzungsmechanismen behindern weiterhin das Lieferpotenzial von RNA-Medikamenten.

Neueste Entwicklungen

Neue Produktstarts

• Im April 2023, Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ein Pharmaunternehmen, und Regeneron Pharmaceuticals, Inc., ein Pharmaunternehmen, gab positive Zwischenergebnisse aus dem laufenden einstufigen Teil der Phase-1-Studie von ALN-APP, einem experimentellen RNAi-Therapie-Amyloid -Forerunne, Targeting-Protein (APP) in der Entwicklung zur Behandlung von Alzheimer-Krankheit und cerebraler Amyloid-Angiopathie (CAA).
• Im März 2023, OliX Pharmaceuticals, Inc., ein Pharmaunternehmen, die erste Patientendosis in einer klinischen Phase-1-Studie, markierte einen bedeutenden Meilenstein. Diese Studie konzentriert sich auf eine bahnbrechende RNAi Therapie, die das Potenzial hat, altersbedingte Makuladegeneration (AMD) zu verhindern und zu behandeln.

Erwerb und Partnerschaften

• Im Dezember 2022, GSK plc, ein pharmazeutisches Unternehmen, und Wave Life Sciences Ltd., eine klinisch-stufige genetische Medizin Unternehmen verpflichtet, lebensverändernde Behandlungen für Menschen mit verheerenden Krankheiten, kündigte eine strategische Zusammenarbeit, um Oligonukleotid-Therapien zu fördern, einschließlich Waves präklinisches RNA-Editing-Programm, Combating Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD), WVE-006. Die Forschungskooperation hat zunächst eine vierjährige Forschungsperiode. Es kombiniert GSKs einzigartige menschliche Genetik-Einsichten, globale Entwicklung und kommerzielle Fähigkeiten mit PRISMTM, Waves proprietärer Entdeckungs- und Drogenentwicklungsplattform.
• Im Juni 2020 freut sich die Evox Therapeutics Ltd., ein führendes exosome Therapeutics Unternehmen, eine Forschungskooperations- und Lizenzvereinbarung mit Eli Lilly und Unternehmen bekannt zu geben, um die proprietäre DeliverEX RNA Interferenz (RNAi) Plattform von Evox zu entwickeln und zu verwenden Antisense Oligonukleotid (ASO) Droge Nutzlasten für die potenzielle Behandlung neurologischer Erkrankungen.

Abbildung 2. Global Antisense & RNAi Therapeutics Market Share (%), nach Technologie, 2023

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Top-Unternehmen in Antisense & RNAi Therapeutics Market

• Benitec Biopharma Inc.
• Stille Therapie
• Ionis Pharmaceuticals, Inc
• Bio-Path Holdings Inc.
• Percheron Therapeutics Limited
• GSK plc
• Olix Pharmaceuticals, Inc.
• Sanofi
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Arbutus Biopharma

Definition: Antisense und RNAi-Therapie sind Arten von Gentherapien, bei denen RNA-Moleküle verwendet werden, um die Expression bestimmter Gene zu schweigen oder zu verändern. Sie wurden verwendet, um eine Vielzahl von Krankheiten zu behandeln, einschließlich Krebs, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, und ungewöhnliche genetische Störungen.